美国是世界领先的医药市场，也是许多昂贵、有价值药物的唯一生产国。这使得了解美国最昂贵的药物变得比以往任何时候都重要，因为随着医生给病人开更多的药，药物支出将继续上升。
这些药物是经过多年的研究和开发出来的，用于帮助那些患有各种疾病或如果不及时治疗可能会变成疾病的人。其中一些药物被批准为处方药，而有些则只能通过非处方治疗获得。
继续往下读，仔细看看美国最昂贵的九种药物。
9.Brineura
制造商:BioMarin制药公司
使用:治疗2型神经性蜡样脂褐质病(CLN2病)
FDA批准日期:2017年4月27日
图片来源:巴顿病新闻
治疗一种特殊的巴顿病叫做婴儿晚期神经性神经性脂褐质病2型提供一流药物Brineura (CLN2)。特别是，Brineura有助于治疗3岁及以上逐渐失去行走能力的儿童患者。
Brineura的广告价格是一包两瓶150毫克的小瓶，在1月份价格上涨3.5%后，目前为29,073美元。如果每两周服用300毫克的建议剂量，每年的费用为755,898美元。
你知道吗?
通过他们的共同支付援助计划，制造商BioMarin确实为投保和现金支付的患者提供经济援助。
8.Actimmune
制造商:地平线制药
使用:治疗慢性肉芽肿病(CGD)
FDA批准日期:1990年左右
图片来源:极端的生活
用于治疗慢性肉芽肿病(CGD)，一种药理学方案，通常使用actitimmune。一种被称为CGD的遗传疾病会损害某些免疫系统细胞和身体抵抗感染的能力。
它通常在儿童时期被发现。抗生素、抗真菌药物和免疫球蛋白经常用于治疗慢性粒细胞增多症，尽管它不能治愈。严重的恶性骨质疏松症的进展也可以通过它(SMO)来预防。
你知道吗?
SMO通常在出生后的头几个月被发现，是一种干扰正常骨骼发育的遗传性疾病。
7.Luxturna
制造商:星火治疗公司
使用:治疗双等位基因RPE65突变相关视网膜营养不良
FDA批准日期:二零一七年十二月十九日
图片来源:亚利桑那视网膜项目(亚利桑那大学)
这种药物Luxturna用于治疗因遗传性视网膜营养不良而失明的成人和儿童，这是一种罕见的遗传性疾病，影响视网膜(眼睛后部的光敏膜)。当RPE65基因的突变(变化)引起这种情况，而个体仍然有足够的功能性视网膜细胞时，可以使用Luxturna。
RPE65产生一种被称为全反式视黄酰基异构酶的酶，它对视网膜细胞的正常功能至关重要。
Luxturna是一种被称为“基因治疗产品”的高级治疗药物，包括活性成分voretigene neparvovec。
你知道吗?
这种药物的作用就是将基因传递到体内。
6.Folotyn
制造商:Allos Therapeutics, Inc.
使用:治疗t细胞淋巴瘤
FDA批准日期:2009年9月25日
图片来源:cancermedicinesnetwork.com
对于已经扩散到全身的t细胞淋巴瘤的治疗，采用了抗肿瘤(抗癌)药物Folotyn(丙氨蝶呤注射液)。当先前的治疗无法控制患者的t细胞淋巴瘤，或者疾病复发时，就会开福林。
叶酸可以减少你体内帮助血液凝固和防御感染的血细胞。
更直接的出血或感染可能会发生。如果你看到不寻常的出血、瘀伤或其他与感染有关的症状，立即打电话给你的医生(发烧、发冷、身体疼痛)。如果你怀孕了，你应该避免使用它。未出生的孩子可能会受到伤害。如果你在接受治疗期间怀孕了，要采取有效的避孕措施，并让你的医生知道。
你知道吗?
在接受Folotyn治疗期间，你不应该母乳喂养你的婴儿。
5.Myalept
制造商:Amryt制药
使用:治疗瘦素缺乏症
FDA批准日期:2014年2月24日
图片来源:这张单子上唯一可以通过药店买到的药物是Myalept。瘦素缺乏症，导致体内脂肪分布异常，在广泛的脂肪营养不良患者中治疗。Myalept的每月供应价格为$77,496。
自行使用Myalept的费用为每年929,951美元，平均每个用户每月使用14瓶。没有更实惠的选择，因为Myalept是唯一可以治疗这种罕见疾病的药物。在这些倡议的帮助下，一些人可以从Myalept的制造商Amryt制药公司获得经济援助。
你知道吗?
与9月份相比，截至2022年1月，Myalept的价格上涨了4.5%。
4.Kimmtrak
制造商:Immunocore有限公司
使用:治疗一种叫做“葡萄膜黑色素瘤”的成人眼癌
FDA批准日期:2022年1月25日
图片来源:drugs.com
成人患有“葡萄膜黑色素瘤”，一种眼部恶性肿瘤，可以用Kimmtrak。当葡萄膜黑色素瘤不能通过手术切除或已经迁移到身体的其他部位时，就会使用它。由于葡萄膜黑色素瘤是一种罕见的疾病，Kimmtrak于2021年2月19日被命名为“孤儿药”。
Kimmtrak是最近被列入清单的药物，于2022年1月获得FDA的批准。医疗保健专业人员通过静脉输注进行管理，通常用户每周使用一瓶作为维持剂量。
你知道吗?
超过3 / 10的人可能会经历Kimmtrak最常见的副作用，包括细胞因子释放综合征、皮疹、发烧、瘙痒、疲劳、恶心、寒战、腹部(腹部)疼痛、水肿(肿胀)、色素沉着不足/色素沉着过多(皮肤颜色改变)、低血压(低血压)、皮肤干燥、头痛和呕吐。
3.Danyelza
制造商:Y-mAbs疗法
使用:治疗高危神经母细胞瘤
FDA批准日期:2021年1月27日
图片来源:everyone.org
这种药物治疗一种特殊的癌症(神经母细胞瘤在骨头或骨髓中)。单克隆抗体，包括纳西他单抗，是一组药物。它抑制或阻止癌细胞的增殖，这就是它的作用。
在每个治疗周期的第1天、第3天和第5天，按照医生的处方将这种药物注射到静脉中。每4或8周，一个治疗周期通常持续。通常，在30到60分钟的过程中，由医学专家进行注射。
你知道吗?
为了帮助减少不适、输液反应、恶心和呕吐等副作用的机会，医生通常会在治疗前和治疗期间给你开一些额外的药物。
2.Zokinvy
制造商:默克公司
使用:治疗哈钦森-吉尔福德早衰综合征和加工缺陷型类早衰椎板病
FDA批准日期:2020年11月20日
图片来源:MPR
2020年11月，FDA批准了孤儿药佐金夫每年支付100多万美元是一笔惊人的数目。对于导致加速衰老的罕见遗传病哈钦森-吉尔福德早衰综合征，这是第一个也是唯一获得许可的治疗方法。
人们通常每天服用200毫克Zokinvy，这取决于体表面积;每50毫克胶囊售价746美元，每月总计89,480美元。这一价格反映了2021年12月发生的4%的增长。
你知道吗?
虽然这种药物没有共同支付卡，但Eiger OneCare计划可以提供保险和经济援助。
1.Zolgensma
制造商:诺华基因疗法公司
使用:到脊髓性肌肉萎缩
FDA批准日期:2015年6月19日
图片来源:制药技术
Zolgensma的价格超过200万美元，被认为是你在美国能买到的最昂贵的药物。脊髓性肌萎缩症是一种严重的神经紊乱，会导致肌肉萎缩和无力基因治疗药物Zolgensma。
使用这种药物有可能产生严重的急性肝损伤或急性肝衰竭，以及肝酶水平升高。在接受Zolgensma输注前后，患者将获得口服皮质类固醇，并将进行频繁的血液检查以检查他们的肝脏健康。
你知道吗?
AAV9病毒的无害成分被用来制造Zolgensma病毒，这种病毒被“掏空”，形成一种类似于空信封的东西，任何东西都可以被引入其中。
