许多药物，特别是在美国，都非常昂贵。许多此类药物的关键性质引发了关于政府在提供资助此类重要治疗的社会项目中所扮演角色的政治辩论。
然而，在世界上最昂贵的9种药物中，除了一种之外，其他所有药物都是由美国的制药创新者创造的，这些药物都是唯一已知的治疗衰弱性疾病的药物。关于医疗公平的争论可能无法通过一份清单来解决，但我们希望在我们浏览世界上9种最昂贵的药物(以及它们所治疗的疾病)时，能给你很多思考。
- Blincyto
- Brineura
- Actimmune
- Luxturna
- Myalept
- Folotyn
- Danyelza
- Zokinvy
- Zolgensma
制造商:安进公司
使用:急性淋巴细胞白血病
图片来源:Blincyto HCP
Blincyto安进(Amgen)是世界上第九大昂贵的药物，它当然不便宜。每年的治疗费用约为713,000美元，必须由训练有素的医疗保健专业人员管理。
它是一种治疗一种罕见的癌症——急性淋巴细胞白血病的方法，这种癌症会影响骨骼和骨髓。这种药物是循环使用的，第一轮的目标是摧毁癌细胞，下一阶段的目标是培育健康的细胞。
患有这种癌症的患者每年需要大约168剂Blincyto来治疗这种疾病。以每剂4242美元的价格，这种药物很容易就进入了我们的名单。
你知道吗?
虽然急性淋巴细胞白血病是罕见的，但它是影响儿童的最常见的癌症。这是因为它不是由环境引起的，而是由人体骨髓细胞DNA中的错误引起的。
制造商:BioMarin制药
使用:晚期婴儿神经性神经样脂褐质病2型
图片来源:Brineura
Brineura，一种由BioMarin制药并于2017年获得FDA批准，是治疗一种名为CLN2的毁灭性疾病的唯一已知方法，CLN2也被称为晚期婴儿神经元样脂褐素病2型。
这种疾病是巴顿氏病的一种，影响患病儿童的神经系统。到儿童晚期，患有这种疾病的人通常被绑在轮椅上，每天都有癫痫发作和运动困难。到了十几岁的时候，他们中的大多数人都活不下去了。
Brineura是一种酶替代疗法，可以减缓这种疾病在至少三岁儿童中的进展，帮助他们存活更长时间。每套Brineura的成本约为29,000美元，每两周使用一次。因此，这种药物每年的治疗费用约为76.3万美元。
你知道吗?
Brineura作为脑室内输注给药。这意味着液体必须被装入一个特殊的端口，然后注射到病人的大脑中。
制造商:地平线制药公司
使用:慢性肉芽肿病
图片来源:Actimmune
慢性肉芽肿病是一种遗传性疾病。它使白细胞无法杀死某些类型的细菌，导致患者经常受到细菌和真菌的感染，其中许多可能危及生命。
Actimmune干扰素γ -1b是一种用强免疫抑制剂治疗这种疾病的药物。CGD无法治愈，但这种药物可以通过给白细胞一点帮助，使其效果不那么明显。这种药每周注射三次。按照推荐剂量，Actimmune治疗方案每年的费用约为81.9万美元。
你知道吗?
免疫还可以减缓骨质疏松的进展。骨质疏松症是一种以骨骼异常致密为特征的疾病，不要与更常ob电竞平台见的骨质疏松症混淆，骨质疏松症会使骨骼变脆。
制造商:火花疗法
使用:视网膜营养不良
图片来源:Actimmune
Luxturna是一种基因疗法，用于治疗视网膜营养不良，一种遗传性遗传病。这种情况会导致视力丧失，最终导致完全失明。Luxturna不能从药店购买或自行服用。
医生必须给病人的每只眼睛注射一瓶Luxturna。每瓶的费用高达42.5万美元，两人的全部治疗费用为85万美元。幸运的是，Luxturna只需要一次治疗就能永久起作用。
你知道吗?
保险有时会帮助病人支付Luxturna的费用。制造商Spark Therapeutics可以帮助患者找到经济资源和保险来支付他们的治疗费用。
制造商:Aegerion制药
使用:脂肪代谢障碍
图片来源:食品及药物管理局
Myalept在这个超级昂贵的药物清单上是独一无二的，因为它是从药店分发的。这些药物大多需要由医院专业人员管理，而且不容易买到。
Myalept通过对抗瘦素缺乏症来治疗脂肪营养不良。Myalept每月将花费患者约74,000美元。好处是它可以每天自行服用，不需要医疗保健专业人员。
Myalept每年治疗这种罕见疾病的费用约为89万美元。没有其他选择。
你知道吗?
全身性脂肪营养不良症，也被称为Berardinelli-Seip综合征，是一种遗传性疾病，由于缺乏瘦素，患者几乎失去了所有的身体脂肪。这种综合症患者的极度肌肉发达在出生时就很明显。
制造商:Acrotech生物制药
使用:t细胞淋巴瘤
图片来源:Folotyn
t细胞淋巴瘤是一种罕见但具有潜在致命性的血癌，是一种侵袭性的非霍奇金淋巴瘤亚型。Folotyn早在2009年就被批准用于治疗糖尿病，使其成为榜单上最古老的药物。
这种药物的费用每月经常超过3万美元，整个疗程的费用高达90万美元。该药被归类为二氢叶酸还原酶抑制剂。它的制造商是Acrotech Biopharma。
你知道吗?
Folotyn可能在2009年被批准，但它的研究可以追溯到20世纪50年代的SRI国际，当时科学家们正试图寻找能够减少肿瘤细胞生长的新形式的化疗和药物。
制造商:Y-mAbs Therapeutics公司
使用:神经母细胞瘤
图片来源:y-mAbs
Danyelza于2020年被FDA批准用于治疗成人和老年患者的骨和骨髓神经母细胞瘤。由于其孤儿药的地位，它的批准速度加快，这需要治疗一种否则无法预防的严重甚至危及生命的疾病(这个清单上的所有药物都是孤儿药)。
患者每年需要大约48剂Danyelza来治疗这种疾病，每瓶约2万美元，每年的治疗费用约为97.8万美元。
你知道吗?
这种药物可能很贵，但该药物的制造商Y-mAbs Therapeutics公司有一个名为Y-mAbs Connect的项目，该项目可以帮助没有保险的患者找到保险或经济援助项目。
制造商:艾格尔峰生物制药
使用:哈钦森-吉尔福德早衰综合征
图片来源:Zokinvy
Zokinvy这是一种价值108万美元的药物，用于治疗哈钦森-吉尔福德早衰综合征，几乎是地球上最昂贵的药物。它在2020年获得了FDA的批准，成为第一种被批准用于治疗这种疾病的药物。
然而，这种药并不能治愈这种疾病。这是一种持续的治疗，可以每天服用200毫克的推荐剂量，每天服用。这种药物的价格约为每50毫克720美元，这意味着患者及其父母每月在Zokinvy上的花费约为8.6万美元，一年超过100万美元。
你知道吗?
这种被称为哈钦森-吉尔福德早衰综合征的遗传状况会导致儿童早期基因水平上的快速衰老。孩子通常在出生时看起来正常，但生长缓慢，保持消瘦，并开始出现这种情况的特征外观。ob电竞平台
症状包括脱发、嘴唇和鼻子变薄、眼睛突出、体重减轻和皮肤老化。由于动脉异常，这种情况通常会导致儿童早期中风和心脏病发作。然而，智力发展不受影响。
制造商:诺华基因疗法
使用:脊髓性肌萎缩
图片来源:Zolgensma
最昂贵的药物是佐尔根斯马。这种药物于2019年获得美国食品和药物管理局的批准，此后成为美国(或其他任何地方)最昂贵的药物。它的价值取决于药物的革命性。
Zolgensma是首个被批准用于治疗脊髓性肌萎缩症的药物，脊髓性肌萎缩症是一种儿童期经历的疾病，会导致肌肉侵蚀、虚弱、感染，有时甚至死亡。Zolgensma是一种治疗这种疾病的一次性药物，可以治愈许多已经接受过治疗的人。
然而，它的成本为212.5万美元，使Zolgensma成为世界上最昂贵的药物。它甚至是世界上最昂贵的液体!
你知道吗?
Zolgensma就是所谓的基因疗法。虽然保险不包括这种药物，但它的发明者诺华基因疗法公司允许某些保险公司在5年内每年支付42.5万美元。